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                    Blood:依鲁替尼可有效治疗Bing-Neel综合征!

                    时间:2019-04-16    作者:联创生物医药信息部

                    Bing-Neel综合征(宾一尼综合征),又称为神经精神病巨球蛋白血症综合征,是一种罕见疾病,特点是巨球蛋白血症合并中枢神经系统症状,主要发生于50岁以上的中老年人。

                    中心点:

                    依鲁替尼被用于治疗28位Bing-Neel综合征(BNS)患者。

                    依鲁替尼在BNS患者中表现出快速、持久的症状和影像学缓解。

                    摘要:

                    BNS尚无标准疗法。Jorge J. Castillo等人招募巨球蛋白血症(WM)和影像学和(或)细胞学确诊的BNS患者,予以依鲁替尼单药治疗。根据WM的第八届国际讲习班关于BNS的标准评估缓解情况。评估从BNS确诊后的存活期,从依鲁替尼治疗到最后一次随访或死亡的时间(依鲁替尼存活期)以及从依鲁替尼治疗到因毒副作用停药、进展或死亡的时间(无事件存活期,EFS)。

                    本研究共纳入28位患者,BNS确诊时的中位年龄为65岁。依鲁替尼对于39%的患者是一线治疗。剂量:560mg(46%)或420mg/日(54%)口服。

                    治疗3个月内,85%的患者可见症状改善,60%的患者获得影像学缓解。最终,85%的患者获得BNS症状改善或消失,83%的患者影像学异常改善或消失,47%的患者脑脊液检验恢复正常。2年EFS率达到80%(95% CI 58-91%),2年依鲁替尼存活率达到81%(95% CI 49-94%),5年BNS存活率也达到86%(95% CI 63-95%)。

                    上述数据显示依鲁替尼可有效治疗BNS患者,或应考虑作为该类患者的治疗选择。

                    原始出处:

                    Jorge J. Castillo, et al. Ibrutinib for the treatment of Bing-Neel syndrome: A multicenter study. Blood  2018  :blood-2018-10-879593;  doi: https://doi.org/10.1182/blood-2018-10-879593


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